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RCTs试验设计的优化方法

【摘要】:采用RCTs方法进行影响评估,首先要考虑的问题是如何设计试验。确定RCTs样本的规模十分重要,规模的大小要具有足够的“势”,确保能够识别出干预的影响。采用RCTs方法进行影响评估时,最不希望看到的结果是:由于样本量过少,使得从理论上来说应该有效的干预手段,却未能在评估结果中显出效果。

采用RCTs方法进行影响评估,首先要考虑的问题是如何设计试验。试验设计过程中涉及的具体问题包括:

(1)建立干预与结果变量之间的因果链,探索合适的干预措施。研究者需要确认干预措施与结果变量之间存在明确的因果关系。例如,如一个项目的目的是减少儿童缺铁性贫血,那么干预措施就应该是补充铁元素,而不是补充蛋白质;而结果变量的选取也取决于干预时间的长短,短期影响的结果变量只能用儿童体质指数(BMI)、贫血水平等指标,但中长期的指标就可以是学生的学业表现、工资收入等。

(2)明确干预的单位。干预的单位可以是个人、农户、社区等,根据项目的总体目标和干预措施的性质决定。例如,如一个项目旨在研究服用驱虫药对减少儿童肠道寄生虫感染率的影响,那么研究者在设计干预时就要考虑到肠道寄生虫在儿童间的交叉感染可能会影响到最终结果,最好选择以社区或学校为单位进行干预,而不是以儿童个人为单位进行干预。

(3)随机选择的方法。可选择的方法包括摇奖法、轮流干预法和逐步推进法等。在RCTs执行过程中,如采用摇奖法,只对部分参与者进行干预,考虑到对照组的参与者可能会因不能受益而不愿意参与该项目,在实施项目时可采用逐步推进法,开始只对干预组进行干预,过一段时间后再对对照组进行干预。

(4)识别可能影响到项目设计的因素,常见的包括项目是否存在溢出效应和交叉效应。例如,如果要评估营养知识培训对提高婴幼儿健康水平的影响,研究者就要考虑如在一个村内既有干预组的婴幼儿,又有对照组的婴幼儿,那么干预组的婴幼儿家长就可能将培训信息传递给对照组家长,产生交叉效应。

(5)样本选择和样本规模。确定RCTs样本的规模十分重要,规模的大小要具有足够的“势”(power),确保能够识别出干预的影响(或者在备选假设为真的条件下具有80%以上的概率拒绝虚拟假设)。因此样本量的多少通常取决于干预类型的数量、置信水平、检验的“势”、干预单位组内相关性、预期影响的大小等(Spybrook et al.,2008)。采用RCTs方法进行影响评估时,最不希望看到的结果是:由于样本量过少,使得从理论上来说应该有效的干预手段,却未能在评估结果中显出效果。